Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi, Yükseköğretim Kurulu (YÖK) desteğiyle Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) kapsamında, nadir bir genetik hastalığın tedavi araştırmalarında kullanılmak üzere, vücut hücrelerine doğru genin ulaştırılmasını amaçlayan (AAV tabanlı) ve uluslararası standartlarda geliştirilecek Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretim sürecini başlattı.

Bu kapsamda, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi ile Charles River arasında, AAV tabanlı gen tedavisi geliştirilmesine yönelik iş birliği yapıldı.

Merkezde yürütülen çalışmayla, dünyada henüz tedavisi bulunmayan hastalıklara yönelik yerli bir çözüm geliştirilmesi hedefleniyor.

"Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde önemli aşamaya gelindi"

Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde çok önemli bir aşamaya gelindiğini belirtti.

Prof. Dr. Ünal, merkezde hem Türkiye'den hem de yurt dışından birçok hastanın tedavi sürecinin yakından takip edildiğini ifade etti.

YÖK ADEP Projesi kapsamında bugüne kadar çok önemli çalışma yapıldığını aktaran Ünal, bugün ise Amerika'daki öncü firmalardan biriyle yapılan anlaşmayla bu konuda önemli bir mesafe katedildiğini kaydetti.

Gazi Üniversitesinin bu yıl 100. yılını kutladığını anımsatan Ünal, "Gazi Üniversitesinin 100. yılında, başta ülkemiz olmak üzere bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek buluşlar yapılmasını temenni ediyorum. Kliniğimiz iki yıl önce Sayın Cumhurbaşkanımız tarafından ödüle layık görülmüştü. Sadece Türkiye değil, tüm dünyadaki yavrulara önemli yol katedebileceğimiz, onların yaşam kalitesini yükseltebileceğimiz gen tedavisinde çok önemli yol alınacağına inancımı buradan bildirmek istiyorum." diye konuştu.

"Merkezde yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışması yürütülüyor"

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de merkezde yaklaşık 5 yıl önce, genetik hastalıklarda kullanılan yeni ilaçların güvenlilik ve etkinlik araştırmalarının yapılacağı ileri birimlerden birinin kurulduğunu söyledi.

Merkezde bugün yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının yürütüldüğünü, bunların 12'sinin gen tedavisi olduğunu belirten Ezgü, "O gün tedavileri ülkemizde başarıyla uygulayacağız demiştik, bunu başardık. Ardından, ülkemizin ilk yerli ve uluslararası kabul görebilecek gen tedavisini üretmeye yönelik çalışmalarımıza başlatıyoruz demiştik. Bugün bu hedefin ilk aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz." dedi.

Ezgü, merkez ekibinin belirlediği, dünyada henüz tedavisi bulunmayan bir genetik hastalık için araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün üretim sürecinin ilk aşamasını gerçekleştirdiklerini ifade etti.

Bu hastalığın "Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis" olarak adlandırıldığını belirten Ezgü, hastalığın, normal olmayan kalsiyum birikiminin vücutta pek çok farklı dokuda görüldüğünü söyledi.

Elde edilecek kazanımın yalnızca bu hastalıkla sınırlı kalmayacağını vurgulayan Prof. Dr. Fatih Ezgü, kurulacak altyapının diğer genetik hastalıklar için de uygulanabilecek bir platform oluşturacağını kaydetti.

Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesine ait olduğunu vurgulayan Ezgü, "İlacın belirli ürünlerini yurt dışındaki bu kuruluştan temin edeceğiz ve üretimi tamamıyla Gazi Üniversitesinde gerçekleşecek. En önemli özelliklerinden bir tanesi de yurt dışındaki tüm sağlık otoritelerinde onay alma kapasitesine sahip bir ürünü üretme hedefimiz mevcuttur." ifadelerini kullandı.

Sürecin hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağını, ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceğini anlatan Prof. Dr. Ezgü, "Ürettiğimiz ürünün güvenli ve hastalık için yararlı olduğu kanıtlanırsa, başta ülkemizdeki çocuklarımız olmak üzere tüm dünyadaki çocukların kullanımına açılma imkanı doğmuş olacak." değerlendirmesinde bulundu.

Ezgü, merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri tedaviler kapsamında yer aldığını belirterek, bunların en önemli bölümünü gen tedavilerinin oluşturduğunu söyledi.

Bu uygulamaların, ilaçların ülkeye girişinden saklanmasına ve hastaya uygulanmasına kadar çok özel eğitim gerektirdiğine dikkati çeken Ezgü, "Örneğin beyin içi gen tedavisi uygulamalarımız bulunuyor. Bu tedavileri yapacak ekipler çok sıkı eğitimlerden geçiyor. Bundan dolayı da dünyada bu Faz-1 dediğimiz ilk aşamada bunları en ileri yöntemlerle uygulayabilen dünyadaki 4-5 ülkeden ve merkezden bir tanesiyiz." dedi.

Ezgü, amaçlarının yalnızca Türkiye'deki değil, tüm dünyadaki genetik hastalığı olan çocuklara umut olabilecek bir altyapı kurmak olduğunu vurgulayarak bu girişimin genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolun ilk adımı olduğunu söyledi.

Ezgü, bu kapsamda yurt dışından da söz konusu ilaçlarla yürütülen araştırmalara katılmak isteyen hastaların, belirlenen kriterler doğrultusunda ekip ve Sağlık Bakanlığının onayıyla merkeze kabul edildiğini söyledi.

Bu hastalara gerekli tedavilerin uygulandığını ve sürecin takip edildiğini belirten Ezgü, bugün itibarıyla yaklaşık 12 farklı ülkeden hastanın merkezde tedavi gördüğünü, son olarak İsrail'deki mevcut koşullar nedeniyle bu araştırma ilaçlarına erişimde güçlük yaşayan Filistinli ve Ürdünlü hastaların da kabul edildiğini ifade etti.

Ezgü, çalışmalara Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu ile Yükseköğretim Kurulunun yakından destek verdiğine dikkati çekerek sürecin ilgili kurumlarla istişare içinde yürütüldüğünü ve ortaya çıkan sonucun Gazi Üniversitesi ile ilgili kurumların ortak başarısı olduğunu ifade etti.

"Türkiye'de kendimizi evimizde gibi hissediyoruz"

Merkezde tedavi gören Ürdünlü 22 yaşındaki Ziad Jalal Masadeh'in babası Jalal Masadeh, oğlunun genetik bir hastalığı bulunduğunu, tedavi için Türkiye'ye geldiklerini söyledi.

Masadeh, oğlunun 18 yaşına geldiğinde hastalık sürecinin başladığını ifade ederek "İlk olarak İsrail'de tedaviye başladık ancak 6 ay kadar önce savaş nedeniyle tedaviyi yarım bırakmak zorunda kaldık. Oradaki doktorumuz bizi Prof. Dr. Fatih Ezgü'ye yönlendirdi. Bu şekilde Gazi Üniversitesine geldik." dedi.

Türkiye'de kendilerini evlerinde gibi hissettiklerini dile getiren Masadeh, "Herkes bizimle çok ilgileniyor. Hem doktorlar hem hastane personeli büyük misafirperverlik gösteriyorlar. Biz her 2 haftada bir buraya gelip düzenli aralıklarla tedavimizi alıyoruz. Bize tedaviyi Türkiye'de mi Almanya'da mı görmek istersiniz diye sormuşlardı. Biz Türkiye'yi seçtik. Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz." diye konuştu.

Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi, Yükseköğretim Kurulu (YÖK) desteğiyle Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) kapsamında, nadir bir genetik hastalığın tedavi araştırmalarında kullanılmak üzere, vücut hücrelerine doğru genin ulaştırılmasını amaçlayan (AAV tabanlı) ve uluslararası standartlarda geliştirilecek Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretim sürecini başlattı.

Bu kapsamda, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi ile Charles River arasında, AAV tabanlı gen tedavisi geliştirilmesine yönelik iş birliği yapıldı.

Merkezde yürütülen çalışmayla, dünyada henüz tedavisi bulunmayan hastalıklara yönelik yerli bir çözüm geliştirilmesi hedefleniyor.

"Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde önemli aşamaya gelindi"

Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, Türkiye'nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde çok önemli bir aşamaya gelindiğini belirtti.

Prof. Dr. Ünal, merkezde hem Türkiye'den hem de yurt dışından birçok hastanın tedavi sürecinin yakından takip edildiğini ifade etti.

YÖK ADEP Projesi kapsamında bugüne kadar çok önemli çalışma yapıldığını aktaran Ünal, bugün ise Amerika'daki öncü firmalardan biriyle yapılan anlaşmayla bu konuda önemli bir mesafe katedildiğini kaydetti.

Gazi Üniversitesinin bu yıl 100. yılını kutladığını anımsatan Ünal, "Gazi Üniversitesinin 100. yılında, başta ülkemiz olmak üzere bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek buluşlar yapılmasını temenni ediyorum. Kliniğimiz iki yıl önce Sayın Cumhurbaşkanımız tarafından ödüle layık görülmüştü. Sadece Türkiye değil, tüm dünyadaki yavrulara önemli yol katedebileceğimiz, onların yaşam kalitesini yükseltebileceğimiz gen tedavisinde çok önemli yol alınacağına inancımı buradan bildirmek istiyorum." diye konuştu.

"Merkezde yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışması yürütülüyor"

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de merkezde yaklaşık 5 yıl önce, genetik hastalıklarda kullanılan yeni ilaçların güvenlilik ve etkinlik araştırmalarının yapılacağı ileri birimlerden birinin kurulduğunu söyledi.

Merkezde bugün yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının yürütüldüğünü, bunların 12'sinin gen tedavisi olduğunu belirten Ezgü, "O gün tedavileri ülkemizde başarıyla uygulayacağız demiştik, bunu başardık. Ardından, ülkemizin ilk yerli ve uluslararası kabul görebilecek gen tedavisini üretmeye yönelik çalışmalarımıza başlatıyoruz demiştik. Bugün bu hedefin ilk aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz." dedi.

Ezgü, merkez ekibinin belirlediği, dünyada henüz tedavisi bulunmayan bir genetik hastalık için araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün üretim sürecinin ilk aşamasını gerçekleştirdiklerini ifade etti.

Bu hastalığın "Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis" olarak adlandırıldığını belirten Ezgü, hastalığın, normal olmayan kalsiyum birikiminin vücutta pek çok farklı dokuda görüldüğünü söyledi.

Elde edilecek kazanımın yalnızca bu hastalıkla sınırlı kalmayacağını vurgulayan Prof. Dr. Fatih Ezgü, kurulacak altyapının diğer genetik hastalıklar için de uygulanabilecek bir platform oluşturacağını kaydetti.

Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesine ait olduğunu vurgulayan Ezgü, "İlacın belirli ürünlerini yurt dışındaki bu kuruluştan temin edeceğiz ve üretimi tamamıyla Gazi Üniversitesinde gerçekleşecek. En önemli özelliklerinden bir tanesi de yurt dışındaki tüm sağlık otoritelerinde onay alma kapasitesine sahip bir ürünü üretme hedefimiz mevcuttur." ifadelerini kullandı.

Sürecin hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağını, ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceğini anlatan Prof. Dr. Ezgü, "Ürettiğimiz ürünün güvenli ve hastalık için yararlı olduğu kanıtlanırsa, başta ülkemizdeki çocuklarımız olmak üzere tüm dünyadaki çocukların kullanımına açılma imkanı doğmuş olacak." değerlendirmesinde bulundu.

Ezgü, merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri tedaviler kapsamında yer aldığını belirterek, bunların en önemli bölümünü gen tedavilerinin oluşturduğunu söyledi.

Bu uygulamaların, ilaçların ülkeye girişinden saklanmasına ve hastaya uygulanmasına kadar çok özel eğitim gerektirdiğine dikkati çeken Ezgü, "Örneğin beyin içi gen tedavisi uygulamalarımız bulunuyor. Bu tedavileri yapacak ekipler çok sıkı eğitimlerden geçiyor. Bundan dolayı da dünyada bu Faz-1 dediğimiz ilk aşamada bunları en ileri yöntemlerle uygulayabilen dünyadaki 4-5 ülkeden ve merkezden bir tanesiyiz." dedi.

Ezgü, amaçlarının yalnızca Türkiye'deki değil, tüm dünyadaki genetik hastalığı olan çocuklara umut olabilecek bir altyapı kurmak olduğunu vurgulayarak bu girişimin genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolun ilk adımı olduğunu söyledi.

Ezgü, bu kapsamda yurt dışından da söz konusu ilaçlarla yürütülen araştırmalara katılmak isteyen hastaların, belirlenen kriterler doğrultusunda ekip ve Sağlık Bakanlığının onayıyla merkeze kabul edildiğini söyledi.

Bu hastalara gerekli tedavilerin uygulandığını ve sürecin takip edildiğini belirten Ezgü, bugün itibarıyla yaklaşık 12 farklı ülkeden hastanın merkezde tedavi gördüğünü, son olarak İsrail'deki mevcut koşullar nedeniyle bu araştırma ilaçlarına erişimde güçlük yaşayan Filistinli ve Ürdünlü hastaların da kabul edildiğini ifade etti.

Ezgü, çalışmalara Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu ile Yükseköğretim Kurulunun yakından destek verdiğine dikkati çekerek sürecin ilgili kurumlarla istişare içinde yürütüldüğünü ve ortaya çıkan sonucun Gazi Üniversitesi ile ilgili kurumların ortak başarısı olduğunu ifade etti.

"Türkiye'de kendimizi evimizde gibi hissediyoruz"

Merkezde tedavi gören Ürdünlü 22 yaşındaki Ziad Jalal Masadeh'in babası Jalal Masadeh, oğlunun genetik bir hastalığı bulunduğunu, tedavi için Türkiye'ye geldiklerini söyledi.

Masadeh, oğlunun 18 yaşına geldiğinde hastalık sürecinin başladığını ifade ederek "İlk olarak İsrail'de tedaviye başladık ancak 6 ay kadar önce savaş nedeniyle tedaviyi yarım bırakmak zorunda kaldık. Oradaki doktorumuz bizi Prof. Dr. Fatih Ezgü'ye yönlendirdi. Bu şekilde Gazi Üniversitesine geldik." dedi.

Türkiye'de kendilerini evlerinde gibi hissettiklerini dile getiren Masadeh, "Herkes bizimle çok ilgileniyor. Hem doktorlar hem hastane personeli büyük misafirperverlik gösteriyorlar. Biz her 2 haftada bir buraya gelip düzenli aralıklarla tedavimizi alıyoruz. Bize tedaviyi Türkiye'de mi Almanya'da mı görmek istersiniz diye sormuşlardı. Biz Türkiye'yi seçtik. Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz." diye konuştu.

Gastroenteroloji ABD Başkanı Prof. Dr. Ahmet Cumhur Dülger, çölyak hastalığına ilişkin yürüttükleri çalışmalar neticesinde, dünyada bir ilke imza attıklarını belirtti.

Prof. Dr. Dülger, "Çölyak hastalığına bağlı olarak beyin sapındaki kemik dokunun erimesi ve beynin omurilik kanalına doğru yer değiştirmesiyle ortaya çıkan Arnold-Chiari malformasyonunu dünyada ilk kez Giresun'da saptadık. Bu vaka, Uluslararası Beyin Cerrahisi Dergisi'nde bu ay yayımlandı ve dünya literatürüne ‘ilk’ olarak girdi." diye konuştu.

"Karadeniz'de çölyak görülme sıklığı daha fazla"

Doğu Karadeniz Bölgesi'nde inflamatuar bağırsak hastalıklarının Türkiye ortalamasının oldukça üzerinde olduğuna dikkati çeken Dülger, şu bilgileri verdi:

"Ülseratif kolit ve Crohn hastalığı bölgemizde Anadolu'nun diğer kesimlerine kıyasla katbekat fazla. Çölyak hastalığının Karadeniz Bölgesi'nde sık görülmesi tarihsel beslenme alışkanlıklarıyla ilişkili bir tespittir. Yüz yıl öncesine kadar bölgemizde mısır ağırlıklı beslenme hakimdi. Daha sonra buğday ekmeğine geçişle birlikte çölyak hastalığında belirgin bir artış yaşandı. Bu durum, bölgemiz için adeta bir ‘mısırdan buğdaya geçiş fenomeni'dir."

Hastalar için beslenme kılavuzu hazırlandı

Hastaların en çok ihtiyaç duyduğu konulardan birinin beslenme olduğunu ifade eden Dülger, bu doğrultuda bir hasta kılavuzu hazırladıklarını söyledi.

"İnflamatuar Bağırsak Hastalıklarında Beslenme" adlı kitapçığın Giresun İl Sağlık Müdürlüğü'nün katkılarıyla Türkiye genelindeki hastanelere ulaştırılmasının planlandığını aktaran Dülger, "Hastalarımızın en çok ihtiyaç duyduğu konuların başında beslenme geliyor. Bu ihtiyacı bilimsel ve pratik bir rehberle karşılamak istedik." dedi.

"Erken tanı hayati önem taşıyor"

Prof. Dr. Dülger, çölyak hastalığının yalnızca sindirim sistemiyle sınırlı kalmadığını ve erken tanının büyük önem taşıdığını vurguladı. Tedavinin tamamen diyetle mümkün olduğunu ancak erken tanının şart olduğunu belirten Dülger, şunları kaydetti:

"Çölyak, boy kısalığı, nedeni bilinmeyen kansızlık, D vitamini eksikliği ve erken yaşta kemik erimesine yol açabilir. Çocukluk çağında yapılacak taramalarla, çocukların boyu 10-12 santimetreye kadar daha fazla uzayabilir. Anadolu, buğdayın anavatanıdır. Çölyak hastalığı bir anlamda Anadolu'nun hastalığıdır. Bu alanda ne kadar çok bilimsel çalışma yapılırsa o kadar faydalıdır. Türkiye'de, hatta dünya çapında ses getirecek bir Çölyak Enstitüsü'nün kurulması en büyük temennimizdir."

Merkez sayesinde anne adayları doğuma hem fiziksel hem de psikolojik olarak hazırlanırken, merak ettikleri konularda doğrudan ve sürekli danışmanlık alabiliyor. Uygulama, bütüncül yapısıyla Türkiye için örnek bir model olarak değerlendiriliyor. Merkezde anne adaylarına; beslenme, egzersiz, doğumda uygulanan ilaç dışı yöntemler, hidroterapi, epidural uygulamalar, aromaterapi, ılık duş, emzirme danışmanlığı ve doğum sonrası süreçlere ilişkin pek çok konuda bire bir rehberlik sağlanıyor.

Anne adaylarının güvende hissetmeleri hedefleniyor

Doğum Dostu Ebe Destek Merkezi'nin fiziki imkanları, ebelere özel ve onları destekleyecek şekilde tasarlandı. Danışmanlık alanları, eğitim salonları ve bire bir görüşme odalarıyla anne adaylarının kendilerini rahat, güvende ve değerli hissetmeleri hedefleniyor. Merkez, yalnızca sağlık hizmeti sunmakla kalmayıp, destekleyici bir doğum kültürü oluşturmayı amaçlıyor. Anne ve bebek sağlığını merkeze alan modelin, Türkiye genelinde yaygınlaştırılması hedefleniyor.

"Hepsi de bu hizmetten çok fazla memnunlar"

Açılış töreninde konuşan Ankara İl Sağlık Müdürü Ali Niyazi Kurtcebe, merkezin gebelerin birçok hizmeti tek noktadan alacakları bir yapısının olduğunu belirterek, "Biraz önce de gebelerimizle birlikte olduk. Doğum yapan gebelerimizle, bebeklerimizle birlikte olduk. Hepsi de bu hizmetten çok fazla memnunlar. Doğum süreçlerinin tamamını bu merkezlerimizde geçirdiler ve sonrasında da sağlıklı şekilde çocuklarını dünyaya getirmiş oldular. Bu merkezlerin sayısını da hem Ankara'da hem Türkiye'de çok daha fazla şekilde arttırmak istiyoruz" dedi.

Eş ve refakatçiler de eğitimlere dahil ediliyor

Kurtcebe, merkezlerde yalnızca anne adaylarının değil, eş ve refakatçilerin de eğitimlere dahil edildiğini vurgulayarak, "Doğum süreçleri hakkında bilgi veriyoruz. Onların doğumlarda nelerle karşılaşabileceğini anlatıyor arkadaşlarımız. Sonrasında da doğum odalarımızı, doğumhanelerimizde gösteriyoruz. Hiçbir bilinmezliğe girmeden, herhangi bir endişeye kapılmadan doğum sürecinin nasıl kolaylıkla yürütülebileceğini arkadaşlarımız burada detaylarıyla hem görsel olarak hem de yerinde göstererek bunları dile getiriyor. Eğitimlerin sonucunda çok mutlu bir şekilde ailelerimiz buradan ayrılıyor" diye konuştu.

1725 gebeye bire bir destek verildi

Etlik Şehir Hastanesi Kadın Hastalıkları ve Doğum Hastanesi Başhekimi Çağanay Soysal ise merkezin 'Her Gebeye Bir Ebe' yaklaşımının sahadaki karşılığı olduğunu belirterek, "Biz 10 adet ebe polikliniği açtık. 10 adet ebe polikliniğinin 6 tanesi gördüğünüz bu merkezin içerisinde gebe okuluyla yan yana. Diğer 4 ebe polikliniğimiz de 1'i gebe okullarının gebe polikliniklerinin içinde, 2'si yüksek riskli gebelik perinatoloji polikliniklerinin içerisinde. 1 tanesi de yeniden polikliniklerinin yanında doğumdan sonraki lohusalarımızda hizmet vermek üzere devam ediyor. Biz burayı açalı henüz daha 2 ay olmamasına rağmen, aylık 1725 gebemize bire bir ebe desteği verdik" dedi.